Absurditeter om Luxturna

Egentligt havde jeg forsvoret, at jeg efter Medicinrådets – set fra mit selvsagt yderst partiske synspunkt – glædelige beslutning om at godkende det banebrydende og effektive genpræparat Luxturna som standardbehandling ikke ville skrive flere indlæg om sagen.

Men professor i sundhedsøkonomi Jes Søgaards udtalelser i artiklen Absurd at Luxturna er godkendt på data fra blot 31 patienter er dog i den grad faldet mig for brystet, at jeg alligevel fatter pennen for en sidste replik.

Jes Søgaards kritik af godkendelsen omfatter fire hovedpunkter:

1. At der ikke er dokumentation for, at Luxturna er en kur mod blindhed – da der kun er målt en effekt svarende til to ekstra linier på en synstavle – og at den gevinst er værdisat alt for højt.

2. At godkendelsen af Luxturna skyldes politisk pres.

3. At Novartis har fået godkendt en ublu pris, og at det vil bane vejen for flere skyhøje prissætninger på medicin til børn.

4. At evidensen for effekten er svag – de 31 patienter.

Her kommer modargumenterne – i samme rækkefølge.

Dokumentation

Man kan godt sætte lighedstegn mellem et forbedret syn og en kur mod blindhed, hvis effekten holder tilstrækkeligt længe. Der er ingen, der har sagt, at RPE-65 patenterne kommer til at se 6/6 eller 100 pct. I forhold til selvhjulpenhed og beskæftigelsesmuligheder gør det imidlertid en meget stor forskel, om man har et operativt syn, eller om man er helt blind, som RPE-65 patienterne ellers bliver. Livskvalitet og afledt økonomi for synshandicappede er ikke en jævnt faldende kurve, men en kurve med et kraftigt knæk. Det er derfor, at patienter med synstruende sygdomme og en rimelig synsrest i surveys angiver, at de er villige til at opgive en restlevetid på niveau med patienter med HIV, kræft og hjertesygdomme for at slippe for deres sygdom.

Det er klart, at der er usikkerhed om, hvorvidt langsigtseffekten holder, selvom erfaringerne med de første patienter, som blev behandlet for ca. 8 år siden, og det forhold at nethindeceller ikke regenererer, begge underbygger det. Effekten er selvsagt mere værd, jo mere patienterne kan se, når de bliver behandlet. Dilemmaet for de danske patienter – som der i fht. det globale gennemsnit er relativt mange af, selvom det absolutte antal er meget lille (16 aktuelt) – er oplagt nok, at de ikke kan vente på yderligere forsøg og resultater. Det er jo netop den langsigtede effekt – at blindhed kan undgås, som er den centrale effekt af præparatet. Derfor giver det også mening at være blandt nogle af de første på det her område. Alternativet ville være at stå med 20-25 blinde patienter om 15 år, hvor blindhed højst sandsynligt kunne være undgået.

Det er derfor, at risikodelingsaftalen med Novartis, som indebærer ratebetalinger pr. patient over en længere (ikke offentliggjort) årrække, giver god mening. Hvis effekten ikke holder, stopper betalingen, og hvis selve engangsbehandlingen med Luxturna ikke gennemføres korrekt, vil det typisk kunne konstateres i udgangspunktet.

Politisk pres

Så er der den noget spekulative kritik af baggrunden for Medicinrådets beslutning. Jeg vil mene, at Medicinrådets beslutning om godkendelse bør vurderes ud fra det grundlag, som Medicinrådet selv har oplyst. Her er hovedbegrundelserne dels den høje konstaterede effekt, dels den nye prisaftale.

Ublu pris

Det fører frem til spørgsmålet om, hvorvidt (den ikke offentliggjorte) pris, som jeg gætter på ligger omkring 5 mio. kr. patient, er ublu. Det lyder selvfølgeligt som et ret stort tal. Men jeg vil argumentere for, at man kan se på det tal fra to synsvinkler. Dels hvad man får for pengene, og dels om prisen står i et rimeligt forhold til Novartis omkostninger. Det sidste først.

Det er ikke til at vide, om nogen ud over Novartis har gennemført en grundig driftsøkonomisk simulering af den forventede økonomi ved at sælge Luxturna til den ene og den anden pris. Det kan være gangbar ammunition, når man prisforhandler, men det er også usikkert og vanskeligt. Det, vi ved, er, at Novartis har betalt 170 mio. USD for licensen til at registrere og sælge Luxturna uden for USA . Prisen på Luxturna er et udtryk for et forholdet mellem licens- og registreringsomkostningerne, de forventede – små – markeders størrelser og de opnåelige priser inden for patentets levetid. Genterapier er et risikabelt nyt forretningsområde, som kræver en risikopræmie, og hvis Luxturna skal afsættes f.eks. i det økonomisk klemte Sydeuropa, vil produktet givetvis skulle sælges med yderligere discount.

Medicinalindustrien har en rent ud sagt forbløffende evne til at opretholde høje priser på produkter, hvor de oprindelige patenter er udløbet eller er tæt på at udløbe ved at udbyde nye produkter med en relativt begrænset yderligere effekt i fht. de oprindelige.

Det er en mulig teori, at Medicinrådet oprindeligt sagde nej pga. de lidt overvældende up-front budgetimplikationer. Det kan man også bruge til at prisforhandle med, og det kan måske være det, som er sket her. Men det er ikke et udtryk for, at Novartis priser – set ud fra omkostninger og markedsstørrelse – var/er mere ublu end andre medicinpriser. Det har Jes Søgaard ikke fremlagt skyggen af dokumentation for.

Så er der spørgsmålet om, hvad man får for pengene med Luxturna. Rigtigt meget set med patienternes og deres pårørendes øjne. Udgiften kan med stor sandsynlighed tjene sig selv hjem i sparede socialudgifter og i (lavt estimerede) skatteindtægter: skønsmæssigt 200.000 kr. årligt i mange år, og så kommer livskvaliteten oveni. Det er også en pointe, at der ikke er noget behandlingsalternativ overhovedet.

Evidens

Det bringer mig omsider frem til spørgsmålet om den statistiske evidens. 31 patienter er selvsagt få, men det er et velkendt problem med sjældne sygdomme, at der i sagens natur ikke er særligt mange patienter at teste på. Evidensen bør imidlertid også vurderes ud fra de positive ekspertvurderinger fra FDA (USA), EMA (EU), NICE og HAS (Frankrig) – og den tidligere anførte biologiske evidens. Endeligt er det væsentligt at holde sig for øje, at de første patienter, som blev behandlet, havde en meget lille synsrest i forhold til mange af de patienter, som nu kan få glæde af behandlingen i Danmark.

Når alt det er sagt, har Jes Søgaard ret i, at det ville være godt med større gennemsigtighed og lavere priser på medicin. Medicinalindustrien har en rent ud sagt forbløffende evne til at opretholde høje priser på produkter, hvor de oprindelige patenter er udløbet eller er tæt på at udløbe ved at udbyde nye produkter med en relativt begrænset yderligere effekt i fht. de oprindelige. Det er desværre et rigtigt kompliceret område, og de mulige modtiltag fra sundhedsmyndighederne – ud over etableringen af Medicinrådet – er af mange grunde ikke særligt hurtige eller nemme at implementere. Sundhedsområdet er som bekendt ikke EU’s kompetence, og der er ret oplagte hensyn til den danske medicinalindustri. Men det må være vejen frem, at der er kvalificerede sundhedsøkonomer som Jes Søgaard, som interesserer sig for det område – der er rigtigt mange penge at hente. Banebrydende nye behandlinger, uden alternativ til sjældne sygdomme til børn – som Luxturna – er bare ikke noget særligt godt eksempel eller et særligt godt sted at starte.