Danmark anbefaler færre lægemidler til små patientgrupper end nabolande

I november 2019 beskrev vi i en kronik, at lægemidler møntet på patienter i små og sjældne sygdomsgrupper sjældnere bliver anbefalet af Medicinrådet end lægemidler møntet på patientgrupper med mere udbredte sygdomme. Vi fremlagde en analyse af de i alt 69 lægemidler, som var behandlet af Medicinrådet fra dets oprettelse og til og med august 2019. Analysen viste, at 50 pct. af de i alt 18 lægemidler med patientpopulationer på mindre end 50 patienter om året blev anbefalet, mens 78 pct. af de resterende 51 lægemidler blev anbefalet. Af i alt 69 lægemidler, der indgik i analysen, blev 71 pct. anbefalet af Medicinrådet.

Vi konkluderede dengang, at tallene indikerede en mulig ulighed i sundhed for de danskere, der er ramt af små og sjældne sygdomme.

Skandinavisk ulighed

Vi har nu kigget på data igen og kan se tegn på, at patienter ramt af små og sjældne sygdomme tilmed er dårligere stillet i Danmark end i vores skandinaviske nabolande Norge og Sverige.

Vi har på tværs af de tre lande sammenlignet alle vurderinger af produkter til små sygdomsgrupper i perioden 2017-2019. Små sygdomsgrupper er i en dansk kontekst defineret som værende patientpopulationer på mindre end 50 patienter. Det drejer sig om samlet 21 produkter i Danmark, som bl.a. er indikeret til sjældne stofskiftesygdomme, lymfom, leukæmi, leverkræft og sjældne former for lungekræft.

Af de 21 produkter er 14 færdigbehandlet i alle tre lande. Som det ses i tabellen har Danmark anbefalet 64 pct., det norske Legemiddelverket har anbefalet 79 pct., mens det svenske NT-rådet har anbefalet 93 pct. af de 14 lægemidler.

Vi vil gerne understrege, at man naturligvis ikke kan drage håndfaste konklusioner på baggrund af analyser af så små tal. Vi mener dog godt, at vi kan sige, at tallene kan pege på potentiel ulighed i sundhed for patienter med små og sjældne sygdomme sammenholdt med de mere udbredte sygdomme. Derfor bør vilkårene for patienter med små sygdomme fremhæves.

Forskellig praksis

Når vi sammenligner de danske, norske og svenske institutioners vurderinger af de 14 lægemidler, der er færdigbehandlet i alle tre lande, bemærker vi et par interessante forskelle:

• Sverige og Norge anvender i høj grad kriterier om sygdommens alvorlighed, mens dette kun sjældent synes at være tilfældet i Danmark.

• Sverige og Norge offentliggør udgangspunktet for deres økonomiske beregninger baseret på listepriser, mens dette ikke længere er tilfældet i Danmark, hvor prisberegninger ikke bliver offentliggjort.

Disse forskelle er naturligvis tankevækkende, og især manglen på transparens omkring de økonomiske konsekvenser og beregninger i Danmark kan medføre, at Medicinrådets anbefalinger opleves som uigennemskuelige.

Udfordrende kategorier

En udfordring ved den danske praksis er desuden brugen af kategorierne ‘ingen dokumenterbar klinisk merværdi’, ‘merværdi af ukendt størrelse’ og ‘samlet værdi kan ikke kategoriseres’. 5 ud af de 14 lægemidler i denne analyse har i Danmark fået tildelt én af de tre kategorier, og vi kan se, at det gælder for endnu flere lægemidler, efter at den nye metodehåndbog blev indført i 2019.

Kategorierne ‘ingen dokumenterbar klinisk merværdi’, ‘merværdi af ukendt størrelse’ og ‘samlet værdi kan ikke kategoriseres’ er udfordrende, fordi det er svært at forstå, hvad de betyder. Især hvis man er lægmand eller patient.

Selv for os i medicinalbrancen kan det give udfordringer at forstå kategorierne og deres implikationer – særligt når disse betegnelser bliver brugt om effekten i studier, der i henhold til regulatorisk standard har vist høj-signifikante forskelle til fordel for det enkelte lægemiddel, som netop derfor også er godkendt at EMA.

På baggrund af ovenstående mener vi, at det er nødvendigt endnu en gang at understrege behovet for at sikre, at danskere, der lider af små og sjældne sygdomme, har lige adgang til behandling sammenlignet med danskere, der lider af mere udbredte sygdomme, såvel som lige adgang i forhold til nordmænd og svenskere, der lider af de samme små og sjældne sygdomme.

Høje forventninger

Der er heldigvis allerede en bevidsthed om, at Medicinrådets hidtidige metode har haft svært ved at håndtere lægemidler til sygdomme med små patientpopulationer. Derfor har Medicinrådet siden 2018 arbejdet på at tilpasse metoden. På baggrund af den planlagte overgang til QALY og Medicinrådets hensigt om at tage mere hensyn til de særlige vilkår, der gælder for lægemidler til små og sjældne sygdomme, har vi høje forventninger til, at lige adgang til behandling – og dermed forudsætningen for lighed i sundhed – vil blive sikret for danskere, der tilhører de små og sjældne patientgrupper. Både i et dansk og et skandinavisk perspektiv.

Overgangen til QALY vil også betyde et farvel til de uigennemsigtige kategoriseringer af merværdi, og det vil være et klart fremskridt for den generelle gennemsigtighed af Medicinrådets arbejde.

Det står dog endnu ikke helt klart præcis hvad, QALY-modellens indtog vil betyde for Medicinrådets vurderinger af lægemidler til sygdomme med små patientgrupper, men uanset resultatetet er dette en opfordring til at holde et skarpt fokus på at sikre lighed i sundhed for alle danske patienter, uanset hvilken sygdom de lider af.

Har du spørgsmål til analysen, er du velkommen til at henvende dig til Kjetil Hagen på kjetil.hagen@pfizer.com.