Dagens Pharma
Den regulatoriske data-fremtid er nu. Hvem er klar?
Udgivet:
Kommentarer (0)
Såfremt industri og myndigheder lykkes med at samarbejde om at udnytte potentialet i ’real-world data’ vil vi utvivlsomt opleve en mere sikker brug af lægemidler i fremtiden, skriver Anton Pottegård.
Thalidomid og Vioxx. To navne, der tilsammen er nok til at få enhver i pharma til at tale om behovet for fase IV-monitorering af lægemidler. Vi står lige nu på tærsklen til en ny æra. Med ’real world data’-paradigmet åbner der sig helt nye muligheder for prospektivt at monitorere udvalgte bekymringer. Vi kan få et langt bedre sikkerhedsnet ved brug af nye lægemidler.
Myndighederne er sådan set klar.
Debatpanel
Dette debatindlæg er en del af en række debatindlæg fra vores debatpanel.
Læs også:
Der er et skævt spil i debatten om Medicinrådet
Teamkonferencer kan begrænse medicinudgifterne
Kliniske guidelines skal også dække behandlingsophør – ikke kun medicinopstart
Medicinrådsformand: Fagudvalgene har afgørende betydning for vores vurderinger
Klimaet kan blive en vinderdagsorden for dansk life science
Myndighedskrav i rivende udvikling
Forestil dig, at du skal til at indsende ansøgning om markedsføringstilladelse for et nyt og lovende lægemiddel. Effektdata er overbevisende. Sikkerhedsdata er også favorable, om end der var en lille – formentlig tilfældig – overhyppighed af cancer i den ene af fase 3-studierne.
Du får din markedsføringstilladelse. Men der følger betingelser med. Disse betingelser har udviklet sig hastigt de sidste år.
For 20 år siden ville myndighederne have bedt dig oprette et patientregister. Det ville være blevet både dyrt og bøvlet, og sandsynligheden for, at det ville give gode svar, var lav. Men du skulle.
For 10 år siden ville myndighederne bede dig eftersende en plan for et multinationalt observationelt studie, der ville kunne besvare spørgsmålet. Det ville være en opgave, som dit firma ikke havde nogen erfaring med, men du ville, med hjælp fra en CRO, etablere et samarbejde med universitetsansatte epidemiologer. I ville sammen sørge for at udarbejde en protokol, som myndighederne ville godkende. Ved gennemførelse af studiet ville sikkerhedsspørgsmålet måske blive besvaret.
Hvad så med i dag? I dag ville myndighederne først og fremmest være skuffede over din ansøgning om markedsføringstilladelse. De ville nemlig have forventet, at du allerede ved ansøgningstidspunktet havde udarbejdet en plan for, hvordan du på basis af ’real-world data’ ville kunne besvare den potentielle sikkerhedsrisiko.
Ingen ønsker naturligvis at forpligte sig til at gennemføre en større multinational analyse, man måske kunne have undgået. Så hvorfor ikke blot vente og høre, hvad myndighederne ønsker?
Det er en risikabel plan. For det første risikerer forhandlingerne med myndighederne at forsinke den eftertragtede markedsføringstilladelse. Derudover har man ved at spille defensivt tabt initiativet til en myndighed, der efterhånden har ret solid erfaring med, hvordan sikkerhedsproblemer kan adresseres. Dermed vil man ofte blive mødt af et modkrav, som ikke alene specificerer behovet, men også til dels måden hvorpå det skal analyseres. Det komplicerer processen, da det ikke blot binder ansøgeren, men også de epidemiologer der ultimativt skal udføre opgaven.
Der vil således være værdi i en væsentlig mere proaktiv tilgang fra industriens side.
‘Fremtid 2.0’ lurer allerede
Mange lægemiddelfirmaer er i gang med eller står over for omstrukturering på ’real-world data’-området. Det er en kærkommen udvikling. Flere og flere får nu særskilte epidemiologiske afdelinger med de fornødne kompetencer inden for såvel epidemiologi som data science. Nogle steder foregår det som en rådgivende funktion andre steder som større selvstændige afdelinger.
Såfremt industri og myndigheder lykkes med at samarbejde om at udnytte potentialet i ’real-world data’ vil vi utvivlsomt opleve en mere sikker brug af lægemidler i fremtiden.
Og der er utvivlsomt brug for, at industrien fortsat prioriterer dette område.
Myndighederne er nemlig på vej med stormskridt ind i ‘Fremtid 2.0’. Tag som eksempel ’21st Century Cures Act’ fra 2016, der pålagde FDA at inddrage ’real-world evidence/data’ som en del af deres beslutningsgrundlag. Som noget nyt skal disse data nu også inddrages ved etablering af nye indikationer. I Europa har ’HMA/EMA Joint Task Force on Big Data’ netop udgivet deres opdaterede rapport med en række anbefalinger til fremtiden. Og også herhjemme går det stærkt, hvor Lægemiddelstyrelsen med oprettelsen af deres nye dataanalysecenter (DAC) har bragt sig helt i front i det europæiske regulatoriske landskab.
Såfremt industri og myndigheder lykkes med at samarbejde om at udnytte potentialet i ’real-world data’ vil vi utvivlsomt opleve en mere sikker brug af lægemidler i fremtiden.
Del artiklen: