Det regulatoriske paradigme under forvandling

For et par uger siden havde jeg den store ære at være keynote speaker og moderator på en session om det digitaliserede sundhedsvæsen ved det årlig ICMRA Summit i Rom.

ICMRA står for International Coalition of Medicines Regulatory Authorities og er den globale sammenslutning af direktører for lægemiddelstyrelser. Lægemiddelstyrelsen er med i kredsen sammen med mere end 35 globale lægemiddelmyndigheder samt WHO, EU-Kommissionen og EMA.

Hovedtemaet, i den session jeg modererede, var de udfordringer, det giver, at videnskab og teknologi nu udvikles så hurtigt og med så store nye innovative steps, at vi som myndigheder skal arbejde intenst på at håndtere udfordringerne i tide.

Nyt debatpanel

Dette debatindlæg er en del af en række debatindlæg fra et nyt debatpanel.

Læs også:

Mød det nye debatpanel her

Medicinrådet – en kolos på lerfødder

Stop tilgangen af flere apoteker: Udvander kvaliteten

Som paneldeltagere havde jeg repræsentanter fra EU-Kommissionen, den tyske lægemiddelstyrelse BfArM, den hollandske lægemiddelstyrelse MEB, US FDA samt det italienske Instituto Superiore di Sanità (ISS).

Det mest interessante var diskussionerne om, hvordan vi opbygger gensidig tillid og samarbejde på tværs af landegrænser til at imødegå de udfordringer, vi står over for nu og i den nærmeste fremtid.

Det handler blandt andet om den konvergens, vi i øjeblikke er vidne til mellem nye avancerede behandlingsformer som f.eks. genterapi, stamcelleterapi, nye lægemidler, ny sundhedsteknologi, sundhedsapps, sensorer, mobile devices, big data, kunstig intelligens og andre nye teknologier. Udviklingen går hurtigt og kræver et helt nyt regulatorisk set-up og nye kompetencer.

Skal anvende flere rådata

Vi kender naturligvis allerede til brug af store datasæt i den regulatoriske kontekst. F.eks. analyse af epidemiologiske data fra kliniske registre og større analyser af bivirkningsdata fra den europæiske Eudravigilance database. Det nye er, at vi i langt højere grad som myndigheder skal kunne anvende rådata fra multiple datakilder, og derved også langt bedre – og mere proaktivt – følge lægemidlet fra ‘vugge til grav’.

Lægemiddelstyrelsen tog i 2016 initiativ til at etablere en europæisk task force, der på vegne af såvel EMA som de europæiske, nationale lægemiddelstyrelser skal kortlægge anvendeligheden af disse big data i den regulatoriske kontekst. Vi har i fællesskab med EMA været co-chairs for denne task force, hvis kommissorium, sammensætning og første rapport kan ses her. Den anden rapport er på vej.

Vi må og skal opruste myndighedernes kapacitet og kompetencer. Derved kan fremtidens godkendelsesproces formentlig blive langt mere dynamisk.

Task forcen har påpeget, at det er meget vigtigt, at vi som myndigheder de facto bliver i stand til at analysere rådata i langt højere grad. Derfor har vi i Lægemiddelstyrelsen taget initiativ til at etablere et nyt dataanalysecenter (DAC), som forventes klar til ibrugtagning tidligt næste år. Med dette initiativ, som er et af de første af sin art i EU, vil vi fremadrettet blive i stand til at analysere både kliniske forsøgsdata også kaldt Real World Data samt data for medicinsk udstyr. Det helt nye bliver muligheden for meget hurtigere at kunne få et overblik over et givet lægemiddel. Hvis der f.eks. pludselig opstår et nyt signal, som vi så i sagen om en nyopdaget urenhed i lægemidlet valsartan, kan vi langt hurtigere analysere problemets omfang og reagere rettidigt.

Hvad jeg er særlig glad for er, at vi opbygger denne nye analytiske kapacitet i tæt samarbejde med danske universiteter og kliniske forskere. Derved samler vi kræfterne i Danmark, hvilket i mine øjne giver rigtig god mening. Det vil være et væsentligt skridt fremad for patienterne, men også sundhedsprofessionelle og virksomheder vil have gavn af, at vi bedre kan følge lægemidlerne og udstyret, og desuden kan yde et langt mere kvalificeret scientific advice under udviklingsfasen af nye lægemidler. Det er vigtigt, at flere europæiske myndigheder opbygger lignende ekspertise, da vi i modsat fald ikke vil være i stand til på forsvarlig vis at indgå som kompetente myndigheder.

Oprust myndighedernes kompetencer

Der er næppe nogen tvivl om, at vi i disse år kommer til at se et skift i det ellers så kendte regulatoriske paradigme. Det nuværende paradigme bygger på mangeårige laboratorie-, dyre- og kliniske forsøg som sammenskrives i store rapporter og indsendes til myndighederne med henblik på evaluering.

Deltag i debatten

Har du også en mening om Pharma-området, som du gerne vil dele med vores læsere, er du altid velkommen til at sende et debatindlæg til os på nyheder@dagenspharma.dk

Hvis lægemidlet godkendes og efterfølgende tages i brug, begynder overvågningen af lægemidlet, der altovervejende bygger på indberetninger af formodede bivirkninger til de nationale myndigheder og centralisering af disse data i den fælleseuropæiske database Eudravigilance. Dette system er imidlertid ikke gearet til at håndtere big data, og slet ikke til hurtigere data-generering ‘realtime’. Ligesom det heller ikke er gearet til den opfølgning, som tidligere ibrugtagning af visse lægemidler kræver. Det kan eksempelvis være lægemidler til alvorlige tilstande uden effektiv behandling, herunder visse former for kræft.

Vi må og skal opruste myndighedernes kapacitet og kompetencer. Derved kan fremtidens godkendelsesproces formentlig blive langt mere dynamisk. Det er nødvendigt, da vi som myndigheder ikke i samme grad som tidligere alene kan bero på vores eksisterende viden og kompetencer. En mere dynamisk regulering må dog forenes med transparens og åbenhed omkring dataanalyserne. Det er vigtigt for samfundets tillid til myndighederne, men også for at sikre et højt fagligt niveau, som gavner borgerne, sundheden og life science industrien.