Fagudvalg skal vurdere ny behandling til patienter med uhelbredelig hjerte-lunge sygdom

En ny behandling med lægemidlet sotatercept til patienter med den kroniske og uhelbredelige sygdom Pulmonal Arteriel Hypertension (PAH) skal onsdag vurderes i et nyligt nedsat fagudvalg under Medicinrådet.

De tre lægemidler, vi i dag giver patienter med PAH, er allerede meget dyre, og behandling med sotatercept som tillægsbehandling til vasodilatatorer vil yderligere øge behandlingsudgifterne

Jørn Carlsen, overlæge, Rigshospitalet

Patienter med PAH er en mindre undergruppe af patienter med den bredere tilstand pulmonal hypertension, som rammer de arterielle karvægge i lungerne og påvirker blodcirkulationen. Over tid vil trykket i arterierne stige, og hjertet må pumpe mod øget karmodstand. Derfor fører PAH ofte til højresidigt hjertesvigt og for tidlig død, forklarer Jørn Carlsen, overlæge ved Hjertemedicinsk Klinik på Rigshospitalet, der bl.a. har været med til at lave de europæiske guidelines for behandling af PAH.

»I dag behandler vi PAH-patienter med op til tre forskellige stoffer, som giver en karudvidende effekt, men fortykkelsen i karvæggene sætter en grænse for deres effekt. Derfor er der stor interesse for sotatercept, som repræsenterer et helt nyt behandlingsprincip ved at blokere for den skadelige remodellering af lungekarrene, og muligvis fører til genåbning af karrene,« siger Jørn Carlsen.

Hvad er prisen?

Ubehandlet har PAH-patienterne en meget dårlig prognose, og selv ved behandling med de eksisterende lægemidler kan femårsoverlevelsen blandt PAH-patienter med komorbiditet være 65 pct.

Rigshospitalet, Aarhus Universitetshospital og Odense Universitetshospital behandler som de eneste danske hospitaler patienter med PAH og har sammen bidraget med PAH-patienter til et nyere randomiseret, klinisk studie af supplerende sotatercept til eksisterende behandlingstilbud.

Dette og et tidligere studie blev stoppet før tid, fordi studiernes endepunkter blev mødt, og det derfor ikke var etisk forsvarligt at fortsætte studierne.

Men selv om Jørn Carlsen har gode erfaringer med brugen af sotatercept til patienter med PAH i studiesammenhæng, anerkender han fuldt ud, at fagudvalgets udgangspunkt for at vurdere sotatercept er et andet end hans.

»Jeg har i mit daglige arbejde med patienterne set den betydelige effekt, sotatercept kan have, og jeg kan også vægte effekten over for de bivirkninger til behandlingen, der kan være. Derimod kan jeg – i modsætning til fagudvalget – ikke vurdere effekt og bivirkninger i forhold til omkostningerne. Den indsigt har kun fagudvalget og Medicinrådet. De tre lægemidler, vi i dag giver patienter med PAH, er allerede meget dyre, og behandling med sotatercept som tillægsbehandling til vasodilatatorer vil yderligere øge behandlingsudgifterne,« siger Jørn Carlsen.

Håber på flere svar

Rigshospitalet og AUH anvender fortsat sotatercept i aktuelle randomiserede studier. Hvorvidt sotatercept fremover bliver en mulig standardbehandling til PAH-patienter i Danmark, vil de kommende drøftelser i fagudvalg og Medicinrådet vise.

»PAH er en langsomt progredierende sygdom, så stilstand vil også være en effekt. Om sotatercept stopper eller reverterer sygdomsprocessen, er ét af de spørgsmål, vi håber at få svar på. Tilsvarende håber vi, at vi får mere viden om, hvilke patienter der vil have mest gavn af behandlingen,« siger Jørn Carlsen.

Et estimat er, at der er ca. 300 diagnosticerede patienter i Danmark. I Europa og USA vurderes tallet til at være ca. 50.000, men sygdommen er i vækst globalt.