FDA godkender første behandling af sjælden neurologisk sygdom

De amerikanske Sundhedsmyndigheder, FDA, har godkendt lægemidlet Ctexli til behandling af den sjældne lipidaflejringssygdom Cerebrotendinøs xantomatose (CTX). Det skriver FDA.

CTX er en genetisk metabolisk sygdom, som gør, at man mangler et enzym, der er vigtig for kroppens evne til at nedbryde fedt. På grund af en reduceret produktion af galdesyre i leveren, får patienter med CTX ikke mulighed for at nedbryde kolesterol, der i sidste ende vil skade organerne. Men med en behandling med Ctexli kan den ophobede kolesterol reduceres i kroppen.