Fire anbefalinger, to afvisninger

Lægemidler til behandling af blodsygdom, brystkræft og kronisk nyresygdom blev anbefalet på Medicinrådets møde i sidste uge. Derimod blev et lægemiddel til behandling af den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis ikke anbefalet. Heller ikke et middel til behandling af pulmonal arteriel hypertension blev anbefalet af Medicinrådet.

Medicinrådet anbefaler exagamglogene autotemcel (exa-cel) til behandling af svær seglcellesygdom hos patienter over 12 år med tilbagevendende smerteepisoder), for hvem hæmatopoietisk stamcelletransplantation er velegnet, og hvor en human leukocytantigen-matchet beslægtet stamcelledonor ikke er tilgængelig.

De europæiske myndigheder har givet en betinget godkendelse af exa-cel, og virksomheden er forpligtet til at levere både studie- og registerdata de kommende år. Medicinrådet opfordrer virksomheden til også at levere data vedr. effekt og sikkerhed til Medicinrådet. Baseret på dette, vil Medicinrådet om to år tage stilling til, om anbefalingen fortsat skal gælde.

Tilsvarende anbefaler Medicinrådet exagamglogene autotemcel til behandling af blodsygdommen transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT) hos patienter over 12 år, for hvem hæmatopoietisk stamcelletransplantation er velegnet, og hvor en human leukocytantigen-matchet beslægtet donor ikke er tilgængelig.

Nye anbefalinger ved brystkræft og nyresygdom

Medicinrådet anbefaler abemaciclib i kombination med endokrin behandling som adjuverende behandling af tidlig ER+/HER2-negativ brystkræft efter operation. Anbefalingen gælder patienter med lymfeknudepositiv sygdom og høj risiko for tilbagefald. Medicinrådet vurderer, at adjuverende abemaciclib i kombination med endokrin behandling mindsker risikoen for sygdomstilbagefald herunder risiko for fjernrecidiv (spredning af sygdom til andre steder i kroppen) sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er endokrin behandling alene.

Medicinrådet anbefaler vadadustat til behandling af symptomatisk anæmi i forbindelse med kronisk nyresygdom hos voksne, der er i kronisk vedligeholdelsesdialyse. Medicinrådet vurderer, at effekt og bivirkninger af vadadustat overordnet set er sammenlignelige med effekt og bivirkninger af behandling med erythropoiesis-stimulating agents (ESA), som er nuværende dansk standardbehandling.

Begge behandlinger kan forbedre patienternes hæmoglobinniveau. Omkostningerne ved behandling med vadadustat er ikke betydeligt højere end ved behandling med ESA. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne samlet set er rimelige i forhold til effekten.

To afvisninger

Derimod anbefaler Medicinrådet ikke zilucoplan som tillæg til standardbehandlingen for patienter med den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis, som er seropositive over for antistoffer rettet mod acetylcholinreceptoren.

Tillæg af zilucoplan kan reducere udtrætningen af musklerne og øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet. Zilucoplan medførte få alvorlige bivirkninger i det kliniske studie, men Zilucoplan er meget dyrt, særligt i forhold til at behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer, at prisen er urimelig høj i forhold til effekten.

Medicinrådet anbefaler heller ikke sotatercept til behandling af pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungekredsløbet) hos voksne patienter i funktionsklasse II og III. Den nuværende standardbehandling er en kombination af op til tre andre lægemiddelgrupper.

Sotatercept i tillæg til denne standardbehandling forbedrer patienternes funktionsniveau, mindsker risikoen for forværring af sygdommen og forbedrer deres overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling alene.

Sotatercept er en meget dyr behandling, og Medicinrådet vurderer samlet set, at omkostningerne til behandlingen ikke står mål med den forventede effekt. Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en lavere pris og data med længere opfølgningstid.