Små patientgrupper er hårdt ramt af ulighed i sundhedsvæsenet

Det er almindeligt kendt, at Medicinrådets vurderingsmetoder ikke er designet til at håndtere lægemidler til små patientpopulationer. Udfordringen er så anerkendt, at Medicinrådet allerede i slutningen af 2018 tog de første skridt imod at tilpasse deres metoder i retning af at tage mere hensyn til små og sjældne sygdomme. Ændringerne indebærer, at det ofte vil være den faglige og kliniske vurdering frem for den statistiske metode, som er afgørende for vurderingen af, om lægemidlet kan anbefales.

Hos Pfizer glæder vi os over, at der er udbredt enighed om denne udfordring, for her er tale om et alvorligt problem, som kan skabe en uhensigtsmæssig ulighed mellem danske patienter.

For at blive klogere på problemet har vi netop gennemført en analyse af afgørelserne i Medicinrådets første 69 sager. Her har vi sat afgørelserne op imod størrelsen på den patientpopulation, som de 69 lægemidler var møntet på, og vores analyse indikerer en uheldig tendens: Jo mindre patientgruppe et lægemiddel er møntet på, jo dårligere er chancen for, at det kommer igennem Medicinrådet med en anbefaling som gældende standardbehandling.

Behov for skærpet opmærksomhed

Vi har set på de i alt 69 lægemidler, som er behandlet af Medicinrådet fra dets oprettelse og til og med august 2019. 50 pct. af de i alt 18 lægemidler, der har patientpopulationer på mindre end 50 patienter om året blev anbefalet, mens 78 pct. af de resterende 51 lægemidler blev anbefalet. Af i alt 69 lægemidler, der indgår i analysen, blev 71 pct. anbefalet af Medicinrådet.

Kilde: Pfizers analyse baseret på vurderinger af lægemidler i Medicinrådet i perioden 1. januar 2017-28. august 2019.

Tallene er naturligvis små, og de giver os ikke baggrund for nogle håndfaste konklusioner. Men vi mener, at tallene peger i retning af en tendens, som kræver skærpet opmærksomhed. Tendensen bliver endnu tydeligere, når man alene ser på Amgros’ vurderinger af de samme lægemidler. Her blev 28 pct. af de 18 lægemidler til patientpopulationer på under 50 patienter om året godkendt, mens godkendelsesprocenten for de resterende lægemidler var 68 pct.

Lille population + ingen standardbehandling = dobbelt udfordring

Inddrager man endnu et parameter, træder tendensen i retning af ulighed for små patientpopulationer endnu klarere frem. Vores analyse viser nemlig, at kombinationen af en lille patientpopulation og ingen eksisterende standardbehandling giver de allerdårligste chancer for at få et lægemiddel godkendt. I de 10 tilfælde, hvor Medicinrådet har vurderet lægemidler til patientpopulationer på under 50 om året og uden eksisterende standardbehandling, var det således kun 30 pct., der opnåede en anbefaling fra Medicinrådet. Og kun ét ud af 10 lægemidler blev anbefalet af Amgros.

Prioritering er enormt vigtig, men den skal være fair, transparent og ikke baseret på bias i vurderingsmodellerne.

Kjetil Hagen, chef for Health & Value i Pfizer, og Anne Bloch Thomsen, medicinsk direktør i Pfizer

Vi synes, at vi skylder patienterne at se nærmere på denne tendens. For det er ikke retfærdigt, at patienter, der er så uheldige at få en sygdom, som kun rammer få, skal have dårligere muligheder for at få adgang til behandling. Og det virker kontraintuitivt, at mangel på standardbehandling virker som en hæmsko frem for et stærkt incitament til at få dækket patientgruppernes udækkede behov. Derfor vil vi gerne understrege behovet for fortsat fokus på denne udfordring fra alle involverede aktører.

Vi håber desuden, at Medicinrådets forslag til en ny metodevejledning vil tillade den nødvendige fleksibilitet i vurderingerne af lægemidler til små patientgrupper. Vi har allerede set Danske Regioner lægge op til, at beslutninger skal træffes på et mere kvalitativt grundlag, når det ikke er muligt at lave en valid Qaly-model, og forhåbentlig kan denne fleksibilitet medføre en mere meningsfuld vurdering af nye lægemidler til små patientgrupper i Danmark i fremtiden.

Prioritering er enormt vigtig, men den skal være fair, transparent og ikke baseret på bias i vurderingsmodellerne. Kun sådan kan vi sikre lige adgang til livsvigtig behandling for alle patienter, uanset hvilken sygdom, de er så uheldige at få.

Læs også:Medicinrådet overskrider frister på sagsbehandling af medicin til små patientgrupper