Svenskerne bader i succes med et nationalt ATMP-center

Da man allerede i 1996 i Sverige ved Karolinska Universitetssjukhuset etablerede GMP-produktion til ATMP’er, tog man favntag om fremtiden ved at lægge fundamentet til noget, som alle europæiske lande i dag har behov for, men som bestemt ikke alle har.

De første trin, der blev taget for næsten 30 år siden, har i dag udviklet sig til det nationalt førende center for ATMP, Karolinska ATMP Centre.

Mange lande rundt om i verden ser lige nu på muligheden for også at etablere et nationalt ATMP-center eller bare ATMP-centre i regi af universitetshospitaler, men den type centre er ikke billige eller lette at etablere.

Sverige er i den sammenhæng foran på point, da Karolinska ATMP Centre allerede er velkørende og rummer alt inden for udvikling, afprøvning og behandling med ATMP’er fra den prækliniske forskning til kliniske studier og behandling af patienter.

Det placerer Sverige i en solid førerposition inden for området.

»»Nationale ATMP-centre kommer til at være en nødvendighed i de fleste europæiske lande. Det unikke ved Karolinska ATMP Centre er, at vi allerede nu er oppe at køre, og at vi dækker alt fra forskning i ATMP’er til behandling med dem. Det betyder også, at vi lige nu ser meget hurtige fremskridt og har fantastiske muligheder for i fremtiden at kunne hjælpe grupper af patienter med sjældne sygdomme, som vi ikke kan behandle i dag,« fortæller tidligere agerende direktør for Karolinska ATMP Centre, professor og vaccineforsker Matti Sällberg.

Fra fjerde november tiltrådte Knut Steffensen, der har en fortid i Gilead, stillingen som ny direktør i Karolinska ATMP Centre, mens Matti Sällberg nu kan koncentrere sig om jobbet som dekan for Karolinska Institutet South.

30 års erfaring med produktion til kliniske studier

Matti Sällberg fortæller, at etableringen af topmoderne GMP-faciliteter har betydet, at når det kommer til produktionen af ATMP’er til kliniske studier, har man på Karolinska ATMP Centre næsten 30 års erfaring inden for området.

Vi har muligheden for at udvikle behandlinger til meget få patienter eller større grupper, hvor der er et udækket behov, ligesom vi understøtter industrien ved samarbejde om udviklingen og afprøvningen af nye behandlinger

Matti Sällberg, professor og vaccineforsker, Karolinska Institutet South

Det er gennem årene blevet til produktionen af komplicerede medicinske terapier til flere end 50 kliniske forsøg, ligesom forskerne på centeret også har gennemført et eget klinisk studie med en terapi, der udelukkende er udviklet, testet og produceret internt.

Her hjælper det gevaldigt, at Karolinska ATMP Centre rummer hele 13 GMP-rum til produktion af ATMP’er til klinisk forskning.

»Mange ATMP’er er målrettet ganske få patienter og er meget dyre at lave. Derfor kræver det, at man kan kombinere kræfterne fra universiteterne, industrien og hospitalerne for at kunne tilbyde patienterne disse nye behandlinger. Karolinska ATMP Centre er unikt på den måde, at vi både har meget stærk forskning, stærk udvikling og faciliteterne til at gå hele vejen fra de første tidlige forsøg til behandling af patienter,« forklarer Matti Sällberg.

Nye behandlinger under udvikling

Mattias Sällberg fortæller, at forskerne på Karolinska ATMP Centre har adgang til topmoderne teknologi, der gør det muligt at udvikle behandlinger til selv patientgrupper, der ellers er så små, at de har meget lidt kommerciel interesse i industrien.

Her kan Karolinska ATMP Centre desuden benytte sig af en undtagelse i sundhedssystemet, som gør det muligt at udvikle lægemidler til ganske få patienter, uden at behandlingerne skal gennem hele den regulatoriske proces.

Forskerne har dog også fokus på sygdomme, som mange flere personer lider af, men hvor der stadig mangler behandlinger.

Blandt andet er forskerne på centeret langt fremme i udviklingen af genterapier til patienter med knoglesygdommen osteogenesis imperfecta og terapier til patienter med forskellige former for blodkræft.

Fordelen ved hele det setup, som findes på Karolinska ATMP Centre, er også, at forskerne selv kan være med hele vejen fra de første tanker og prækliniske forsøg til behandlingen af den første patient.

»På den måde komplementerer Karolinska ATMP Centre industrien. Vi har muligheden for at udvikle behandlinger til meget få patienter eller større grupper, hvor der er et udækket behov, ligesom vi understøtter industrien ved samarbejde om udviklingen og afprøvningen af nye behandlinger. Vi samarbejder også med små virksomheder, som gennem os får adgang til en infrastruktur til udvikling af nye terapier,« siger Matti Sällberg.

Pionerer inden for CAR-T

Behovet for et dedikeret ATMP-center er kun steget i de år, hvor Karolinska ATMP Centre har været operativt.

ATMP-centeret har gennem årene også været med helt fremme, når det kommer til afprøvningen af nye medicinske terapier.

De første CAR-T-celleterapier, der blev benyttet i kliniske studier i Europa, blev produceret på Karolinska ATMP Centre i 2014, og da CAR-T blev indført som standardbehandling til patienter i Sverige i 2019, blev de første behandlinger produceret og udført på centeret.

Det fortæller ifølge Matti Sällberg historien om, at ATMP’er bliver en større og større del af standardbehandlingen til patienter med en lang række sygdomme, men også at ibrugtagningen af behandlingerne kræver en hel del af de steder, hvor de skal produceres og benyttes.

Gennem Karolinska ATMP Centre bliver patienter behandlet med ATMP’er for blandt andet autoimmune sygdomme, medfødte genfejl, malignt melanom, MDS, leukæmi, lymfomer, knoglemarvskræft og nogle typer af solide tumorer.

Der bliver på centeret også testet nye genetiske vacciner i de første forsøg i mennesker.

Alt sammen er dog ikke gratis, men kræver hele tiden store økonomiske muskler til at holde centeret kørende.

»Funding er altid en stor udfordring, fordi det er ekstremt omkostningstungt. Men her hjælper det, at vi kan tilbyde industrien noget, så vi kan etablere partnerskaber med både industri og investorer, hvilket er meget vigtigt i forhold til vores centers succes,« siger Matti Sällberg.

Denne artikel blev oprindeligt bragt på vores søstermedie Dagens Medicin.