Lif: Danmark skal være foregangsland for nye avancerede terapier

Hvis mennesker med øjensygdommen LCA (RPE65-relateret nethindedystrofi) ikke bliver hjulpet i tide, er de blinde, inden de fylder 40 år.

Vi har først og fremmest brug for en ny ambitiøs national strategi for avancerede terapier – f.eks. som del af en ny strategi for personlig medicin

Men heldigvis er der nu udviklet en ny avanceret behandling, der kan bevare patienternes syn.

Lægemidlet i behandlingen er et konkret eksempel på en slags avanceret medicin – eller terapi – som vi kommer til at se mere af i fremtiden.

De nye terapier under betegnelsen ATMP (Advanced Therapy Medical Products), der omfatter genterapi, celleterapi og vævsbaseret terapi, er en helt anden behandlingsform, som både er uhyre kompliceret at producere, men også har et enormt behandlingspotentiale.

ATMP’er er målrettet den underliggende årsag til ofte sjældne, alvorlige sygdomme, ofte et gen eller et protein, i stedet for patientens symptomer, og som eksemplet viser, kan de nye terapier være livsændrende for patienterne.

Tidligere fik alle patienter med en given sygdom den samme medicin, men nu kan lægen altså på baggrund af patientens gener, celler og væv give en meget mere målrettet behandling.

Ny organisering

Derfor er det også så vigtigt for vores samfund, at vi forbereder os på et andet setup i sundhedsvæsenet, som udviklingen af de nye terapier kræver.

For ATMP kræver komplekse og specialiserede bioteknologiske fremstillingsprocesser med særlige laboratorier og infrastruktur.

For LCA’s vedkommende betyder det, at man i et laboratorium tager en virus, indsætter en rask kopi af det protein, som patienterne mangler i øjet, og via en væske indsprøjter blandingen i øjet. Dermed bliver øjet selv i stand til at producere proteinet.

ATMP’er er altså ikke produkter, man uden videre hiver ned af hylderne. De kræver typisk et komplekst set up af laboratorier, kompetencer, avancerede udstyr og kompleks logistik.

Når det er et genmodificeret lægemiddel, skal der laves specialprocedurer for alting, og Arbejdsmiljøtilsynet skal godkende standarder for rengøring af operationsgang og sengestuer og sikker håndtering af affald.

Og sådanne tiltag kræver en helt ny arbejds- og samarbejdsform for sundhedsvæsnet.

Nyt politisk udspil fra Lif

I Lif mener vi ikke, at det danske sundhedsvæsen er klar til at omfavne og fremme ATMP på nuværende tidspunkt, og derfor har vi lavet et nyt politisk udspil.

Pharma-debat

Består af et fast panel af debattører, der på skift skriver om pharma-relaterede emner på dagenspharma.dk. Ordet er frit, og skribenterne vælger selv, hvad de vil skrive om.

Medlemmer af debatpanelet:

Ida Sofie Jensen, koncernchef, Lif; Lars Bo Nielsen, direktør, Lægemiddelstyrelsen; Catherine Williams, landechef, MSD; Tove-Holm Larsen, professor, sundhedsøkonom og CEO, Pharma Evidence; Martin Dræbye Gantzhorn, advokat og partner, Bech-Bruun; Lars Møller, adm. direktør, Pfizer; Jonas Hink, læge, konsulent og strategisk rådgiver, og Julie Brooker, landechef, Janssen.

Find tidligere debatindlæg her.

Det er seks bud på, hvad der skal til, for at Danmark bliver førende i at sikre patienter adgang til de nye avancerede terapier, og hvordan vi bedst muligt kan implementere og udnytte de nye innovative behandlinger.

Vi har først og fremmest brug for en ny ambitiøs national strategi for avancerede terapier – f.eks. som del af en ny strategi for personlig medicin.

Den eksisterende strategi for personlig medicin udløb ved årsskiftet, og i det nye regeringsgrundlag står der, at regeringen i løbet af perioden vil præsentere en ny ambitiøs national strategi.

I Lif vil vi arbejde for, at ATMP bliver en væsentlig del af denne strategi, for vi ved, at der er nye terapier på vej, som afviger fundamentalt fra det, som sundhedsvæsenet kender. Det her er så nyt, at vi skal forberede os på nationalt plan med kloge investeringer og tiltag.

At gøre som vi plejer, passer ikke på det nye, så hospitalerne skal oprustes, hvad angår organisering, kompetencer og kapacitet i forhold til nye avancerede terapier.

Forsinkelse på behandling skal undgås

Derudover skal vi sikre, at Medicinrådets metode justeres i forhold til ATMP.

Det er fælles for mange af de nye avancerede terapier, at der ofte er tale om engangsbehandlinger med høje startomkostninger for det offentlige sundhedsvæsen, fordi prisen pr. dosis er høj sammenlignet med konventionelle lægemidler, og fordi det er nødvendigt at investere i infrastruktur, før den nye behandling kan tages i brug på sygehusafdelingerne.

Samtidig er Medicinrådets godkendelse af de avancerede terapier ofte baseret på studier med små patientgrupper, og hvor det evt. ikke er en kontrolgruppe, ligesom der kan være begrænset opfølgningstid på godkendelsestidspunktet.

Det betyder, at der kan være usikkerhed om f.eks. den langsigtede effekt, hvilket gør det vanskeligt for Medicinrådet at vurdere, om en ny avanceret terapi giver en rimelig værdi for pengene. Det kan så medføre, at patienters adgang til en behandling forsinkes, og det skal vi undgå.

Vi skal også i højere grad bruge alternative aftalemodeller, der skal håndtere usikkerhed og sikre mest sundhed for pengene.

Avancerede terapier er udviklet til at have en terapeutisk virkning, der varer adskillige år, muligvis et helt liv, men de gives ofte kun én gang. Den fulde værdi og den langsigtede effekt ved avancerede terapier er derfor ofte ukendt ved godkendelsestidspunktet.

Det kan derfor være svært for lægemiddelvirksomhederne at levere tilstrækkelige data for evidens, som betalerne typisk efterspørger på tidspunktet for lanceringen af lægemidlet.

Så usikkerheden skal håndteres på anden vis ved, at der skabes bedre mulighed for at indgå alternative aftaler mellem indkøber og lægemiddelproducent.

Alternative aftalemodeller kan håndtere statistisk og finansiel usikkerhed ved hjælp af risikodeling og sikre, at sundhedsvæsenet alene betaler for medicin, hvis det virker.

Fremtiden kommer hurtigere, end vi tror

I dag bliver fire avancerede terapier anvendt i patientbehandling på sygehusene i Danmark, men Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) forventer 10-20 ansøgninger eller godkendelser af ATMP’er pr. år inden for de næste 5 år.

Så fremtiden kommer hurtigere, end vi regner med.

Det er glædeligt, at den nye regering har forpligtet sig til en ny ambitiøs national strategi for personlig medicin, men den må og skal funderes i et stærkt partnerskab.

Sundhedsvæsenet, de faglige og kliniske eksperter, repræsentanter for patienter samt for de virksomheder, som udvikler den nye medicin, herunder ATMP’ er, skal aktivt involveres i strategiens udvikling og implementering.

Her i januar afholder Lif en politisk høring om personlig medicin på Christiansborg for at fremme den politiske debat.

Ambitionen må være, at Danmark skal være foregangsland for nye avancerede terapier, og jeg mener, at vi har de bedste forudsætninger for det med vores mange dygtige specialister på området.

Men det kræver koordinering, planlægning, investeringer, hvis ikke vi skal blive hægtet af udviklingen, og